時間被快轉!出生沒多久就「比爸媽還老」 新藥有望讓他們「活過15歲」

如果你看過電影《孤兒怨》,那可能大概了解因為賀爾蒙紊亂導致「身體長不大」的故事。不過你有聽過「早年衰老症候群」(Progeria syndrome,俗稱早老症) 嗎?這是種罕見的遺傳疾病,患者的老化過程比一般人飛速,孩童過了幼年後症狀會更明顯,如發育受阻、頭髮稀疏、狹小

December 14, 2020
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如果你看過電影《孤兒怨》,那可能大概了解因為賀爾蒙紊亂導致「身體長不大」的故事。不過你有聽過「早年衰老症候群」(Progeria syndrome,俗稱早老症) 嗎?這是種罕見的遺傳疾病,患者的老化過程比一般人飛速,孩童過了幼年後症狀會更明顯,如發育受阻、頭髮稀疏、狹小的臉部與口鼻;患者身體通常小又虛弱,後期還會出現皺紋、動脈硬化及心血管疾病,就像老人一樣。

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美國食品藥物監督管理局 (U.S. FDA Registration) 日前核准了一種讓罹患早老病兒童活更久的藥物。一般來說,早老症兒童很少活超過15歲。他們容易因心血管疾病、心臟病或中風而失去生命,這項於今年11月20日核准的藥物Zokinyv,是目前唯一,也是首創能夠改善早老症的藥物。已有62名兒童經過藥物測試,其中接受治療的兒童前三年平均壽命增加了3個月,對照組則是81名未接受藥物治療的兒童;持續接受Zokinyv藥物達11年的兒童,平均壽命則延長了2.5年。波士頓兒童醫院 (Boston Children Hospital) 小兒科主治醫師莫妮卡 (Monica Kleinman) 表示,「這不算解藥。我們只能減緩症狀來延長壽命,但這種藥無法讓那些孩子們擁有正常的壽命。」

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根據估算,全世界有350到400名早老症患者。對這些兒童來說,基因組裡的其中一項突變就完全改變了人生。這種突變會阻擾「蛋白質層粘連蛋白A」的生成,這是讓細胞核穩固的關鍵。早老症患者擁有較高比例的缺陷蛋白「早老素」(Progerin),它與蛋白質層粘連蛋白A類似,但多一條構造,這些蛋白容易黏在細胞膜中,無法被新鮮蛋白汰換,導致細胞在患者年紀輕輕就老化,也使血管與結締組織僵硬。

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其實所有人體內都會生成早老素,年紀越老生成的早老素越多。不過早老症患者生成的早老素比例大幅增加,患者在幼年期看起來正常,接下來他就會開始掉髮、遺失體脂肪,並出現關節硬化、心血管疾病及其他加速老化的伴隨症狀。
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美國加州生技公司Eiger BioPharmaceuticals研發的口服藥Zokinyv,可以阻擾部分早老素生成並降低囤積,但無法完全阻止,且有嘔吐、腹瀉與疲勞等副作用。經過幾十年的研究,從沒人想過能發展出減緩早老症藥物,直到確認誘發早老症的基因組。目前機構正在研究Zokinyv和其他藥物搭配治療的功效,希望能進一步延長壽命;相關的基因治療也一並進行中,望能修復導致病症的基因異變。

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早老症患者訪談:

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參考資料:ScienceNews
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